L'ataxie de Friedreich est une maladie génétique neurodégénérative rare et gravissime pour laquelle il n'existe pas de traitement. Le plus souvent, elle débute dans l'enfance ou l'adolescence avec une perte d'autonomie après dix ans d'évolution. Deux essais cliniques portant sur des jeunes n'ayant pas encore perdu la marche ont été réalisés entre 2009 et 2014 dans un hôpital pédiatrique parisien. Le premier avait pour but de tester en double aveugle contre placebo une molécule susceptible de stabiliser la progression de la maladie. Au cours de cet essai d'une durée de 2 ans, cette molécule (utilisée initialement dans le traitement du diabète) a connu un retrait d'autorisation de mise sur le marché de la part de l'Agence Nationale de Sécurité du Médicament. Au décours de ce premier essai et dans l'attente des résultats, il a été proposé aux patients inclus dans le premier essai de prendre en "ouvert" (sans groupe placebo) le traitement dans le cadre d'un protocole de recherche évaluant la tolérance du médicament pendant une période de 18 mois à 2 ans. Par extension, l'objectif du second essai était de permettre l'accès à un médicament qui représentait, à l'époque, un espoir pour certains malades.

Notre communication portera sur le vécu de l'incertitude chez les patients et les parents au cours de ces deux essais : incertitude quant à l'efficacité de la molécule, à l'évolution de la maladie et au groupe d'appartenance (placebo contre molécule). Les représentations des dégradations corporelles exprimées par les jeunes et leurs parents occultaient la notion de maladie mortelle au profit de celle de maladie chronique dans un contexte d'espoir, dû à l'essai mis en place. Les jeunes ne se projetaient pas dans un avenir lointain, mais exprimaient le désir de profiter de la vie au jour le jour, occultant ainsi la perte d'autonomie et la mort.

Bien que l'étude avait pour but la stabilisation de la maladie, et que cet objectif avait été répété à de nombreuses reprises, l'attente exprimée par les personnes demeurait souvent la guérison. La question de la guérison sera donc abordée en tant que métaphore d'un espoir en contexte d'incertitude médicale.